Naučnici osmislili terapiju za smanjenje rizika od infarkta

Doktori iz SAD-a objavili su plan za radikalnu genetsku terapiju čiji je cilj drastično smanjenje rizika od srčanog udara, prenosi "Guardian." Srčani udar je na globalnom nivou najveći uzrok smrti.

Foto: Shutterstock

Najavljena genetska terapija bi se sprovodila jednokratno, i to injekcijom.

Ispitivanje tokom sledeće tri godine

Naučnici se nadaju da će početi s eksperimentalnom primenom ove terapije u sledeće tri godine. Plan im je da ovim pristupom pokušaju da pomognu osobama koje imaju retke genetske poremećaje koji ih čine podložnim oboljenjima srca u njihovim 30-im i 40-im godinama. 

Ako se tretman pokaže sigurnim i efikasnim za te pacijente, lekari će zatražiti da se terapija pruži većem broju ljudi. 

“Terapija će biti relevantna, barem tako smatramo, za svaku odraslu osobu s rizikom od srčanog udara”, rekao je Sekar Katiresan, kardiolog i genetičar sa Škole medicine na Harvardu. On će predvoditi ovo ispitivanje.

“Želimo ovo ne samo za ljude koji su kao mladi imali srčani udar zbog genetskih predispozicija nego i za širok spektar srčanih udara”, dodao je.

Foto: Shutterstock

Glavni uzrok smrti širom sveta

Bolesti srca u brojnim zemljama su na vrhu spiska uzroka smrti stanovništva. Procenjuje se da od srčanih bolesti umire oko 18 miliona ljudi godišnje, javlja "Guardian."

Ljudi koji spadaju u rizičnu grupu srčanih bolesnika obično primaju puno lekova, poput tableta za visok krvni pritisak, razređivača krvi ili terapije za smanjenje holesterola u krvi. 

Većinu njih moraju uzimati svakodnevno i do kraja života.

Brojni pacijenti s vremenom prestanu da koriste lekove, dodaje "Guardian."

Kada bi se uvela genetska terapija koja bi se primala jednokratno i koja bi štitila ljude od srčanih bolesti, životi onih koji su podložni srčanim bolestima znatno bi se  promenili. Osim poboljšanja njihovih života, smanjili bi se i troškovi lečenja pojedinog pacijenta.

Kardiovaskularni pacijenti Veliku Britaniju, primera radi, koštaju 7 milijardi funti godišnje.

Foto: Shutterstock

“Najuzbudljiviji deo ovoga je promena iz pristupa lečenja hroničnog bolesnika u pristup ‘jednom i rešeno’. Stvarno verujemo da možemo da preokrenemo borbu protiv kardiovaskularnih bolesti i od modela nege za hronične pacijente doći do toga da nudimo tretman koji se prima samo jednom”, dodao je Katiresan. 

Otišao sa Harvarda i pokrenuo "startup" koji razvija novu terapiju

Visoki holesterol je bolest koja je česta u Katiresanovoj porodici. Njegov brat i ujak umrli su u dobi od 42 godine od srčanog udara.

On svoj holesterol drži pod kontrolom lekova i zdravim životnim stilom. Poslednjih 15 godina proveo je identifikujući gene koji povećavaju ili snižavaju rizik od srčanog udara. 

Povukao se sa Harvarda, ali i sa mesta direktora u Centru za medicinu genoma u Masačusetsu kako bi pokrenuo "startup" "Verve Therapeutics" koji će razviti novu terapiju. 

Primili su već 58,5 milijardi dolara od investitora, a deo novca im je donirao i fond koji vodi firma "Alphabet", koja je osnovala "Google."

Foto: Shutterstock

Terapija će se umesto samo na srce, fokusirati i na modifikaciju gena u jetri koji su povezani sa stvaranjem lipoproteina LDL, koji se često spominje i kao loš holesterol. 

S godinama se holesterol nakuplja u arterijama i na koncu stvara blokade koje dovode do srčanog udara.

Prirodne mutacije koje snižavaju rizik

Istraživanje je pokazalo da neki ljudi prirodno imaju mutacije koje dramatično snižavaju njihove nivoe LDL-a i tako smanjuju rizike od srčanog udara. 

Na primer, jedan od 50 Afroamerikanaca ima jednu umesto uobičajene dve operativne kopije gena PCSK9. 

Stoga imaju ekstremno nizak holesterol.

“Ovi ljudi su zdravi i neverojatno otporni na srčani udar”, rekao je Katiresan.

U novoj terapiji pacijentima bi davali sićušne sfere nazvane nanolipidi koji bi preko krvotoka stizali do jetre.

U jetri će se uvući u ćelije i otpustiti gene za mutaciju preko Crispr-Cas9.

Crispr-Cas9 omogućava naučnicima da ciljaju i uređuju određene delove genoma. Crispr je molekul sastavljen od RNK koji omogućava da se nacilja određeni deo u DNK. RNK molekul je vezan za Cas9, bazni enzim koji radi kao par “molekularnih makaza” koje presecaju DNK na tačnom mestu na kojem je to potrebno.

Ovo omogućava naučnicima da seku, kopiraju i rišu pojedina slova genetskog koda. 

Preko Crispr-Cas9 će se u jetri potom pronalaziti PCSK9 ili sličan gen i da ga isključuju kako bi se kopirala prirodna mutacija koja štiti od srčanog udara. Cilj je isključiti od 30 do 40 posto tog gena.